Les nouvelles approches thérapeutiques de l’hémophilie : Thérapies non substitutives

Résumé

Grâce aux grands efforts de la recherche clinique, le traitement de l’hémophilie a été révolutionné. Plusieurs traitements utilisant différents mécanismes ont été étudiés. Seul l’Emicizumab, anticorps monoclonal bispécifique imitant l’activité du cofacteur du facteur VIII, a eu l’autorisation de mise sur le marché en Europe, en Amérique et également en Tunisie. Il est actuellement à disposition des cliniciens pour le traitement sous-cutané de l'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs. D’autres médicaments sont en cours d’évaluation, permettant le rééquilibrage de la coagulation. Ils ont pour cible des anticoagulants naturels, tel que le fitusiran, un inhibiteur de l’antithrombine, le marstacimab ou le concizumab, inhibiteur de la voie du facteur tissulaire ou encore la SerpinPC, inhibiteur de la Protéine C activée. Nous fournirons, à travers cet article, une vue d'ensemble des principaux résultats des essais cliniques liés au développement de nouvelles thérapies de remplacement sans facteurs